Смерть дитини в Китаї після генної терапії: що пішло не так

У Китаї сталася резонансна подія, яка знову ставить питання про етику медичних експериментів. Шестирічна дівчинка, яка мала нелетальне генетичне захворювання, померла внаслідок випробування генної терапії. Інформацію про це намагалися приховати, але розслідування, оприлюднене журналом Science та проєктом Retraction Watch, викрило деталі.

Дитина, якій у матеріалах дали псевдонім Мей, страждала на синдром Снейдерса Блок-Кампо — вкрай рідкісний розлад, спричинений мутацією гена CHD3. У світі зафіксовано лише 237 таких випадків. Хвороба не скорочує тривалість життя, але впливає на нейророзвиток: у Мей були легкі когнітивні порушення, вона говорила простими реченнями, проте стан покращувався завдяки логопеду та ерготерапії.

Лікуванням займався нейробіолог Зілун Цю, який належить до небагатьох дослідників у світі, що працюють над застосуванням точного редактора генів CRISPR для індивідуальної терапії рідкісних хвороб. У березні 2025 року дівчинці ввели в спинний мозок трильйони вірусів, які мали виправити мутацію. Але вже за тиждень вона померла через важку імунну реакцію.

Згодом Цю опублікував у журналі Nature статтю про випробування на тваринах, не згадуючи про Мей. Він лише зазначив, що «подолання розриву між доклінічними дослідженнями та клінічним застосуванням залишається значним викликом». Однак семеро експертів, опитаних Science та Retraction Watch, вважають, що команда науковця применшила ризики та продовжила експеримент, попри низькі шанси на успіх. Автори розслідування закликали переглянути дані в публікації Nature, не виключаючи її спростування.

Цей випадок відроджує давню дискусію: чи варто тестувати ризиковані методи на пацієнтах із нелетальними хворобами? Історія знає подібні трагедії: у 1999 році смерть 18-річного Джессі Гелсінгера після генної терапії зупинила дослідження в галузі на десятиліття. А 2018 року в Китаї спалахнув скандал через біофізика Цзянкуя Хе, який таємно створив дітей зі зміненими генами.

Підсумок: смерть Мей — не лише особиста трагедія родини, а й сигнал для наукової спільноти. Вона нагадує, що навіть найдорожчі та найсучасніші методи лікування потребують прозорості, повної інформованої згоди та суворого дотримання етичних норм, особливо коли йдеться про дітей із нефатальними захворюваннями.